为什么基因治疗可以杀死恶性脑瘤细胞

装有准备进行基因治疗的癌细胞的试管

恶性脑瘤向来是癌症治疗的一个难点。主要原因有两个:一是病灶发生在特殊部位,癌变组织在治疗中难以像其他癌症那样被彻底切除,血脑屏障使得大分子药物难以到达病变部位杀灭癌细胞,如果加大药物剂量,又会对脑部和身体其他部位的健康细胞产生不良影响。

随着基因治疗技术的不断发展,生物学家和医学家开始尝试用一种结合基因治疗、细胞治疗和化学治疗的疗法来治疗恶性脑瘤,并取得了一定成果。这种疗法的基础在于外源基因HSV-TK对抗病毒药物更昔洛韦(GCV)的敏感性。换言之,如果一个细胞表达HSV-TK基因,再给予GCV处理,这个细胞就会死亡,而其他不表达该基因的细胞不会受该药物影响,依然正常存活并行使功能。研究者计划将这种外源基因转移到体内的肿瘤细胞上,让它表达,然后再用GCV处理肿瘤,从而杀灭肿瘤细胞。

人脑神经母细胞瘤细胞

HSV-TK基因源自单纯疱疹病毒(HSV),在正常的人体细胞和小鼠细胞中不存在。生物学家制造了一种病毒作为运送该基因的载体。这种载体是哪里热闹去哪里,肿瘤组织生长旺盛,是它喜欢去的地方。科学家让HSV-TK基因结合到该病毒载体上,再培养出能生产这种结合了HSV-TK基因的病毒载体的小鼠细胞。小鼠细胞被移植到患者的恶性脑瘤部位。当这些细胞存活时,就会产生病毒载体,专门侵染脑瘤细胞。受到侵染的脑瘤细胞将表达HSV-TK基因,而健康脑细胞则不表达。此时给以GCV处理,那些表达HSV-TK基因的恶性脑瘤细胞将被杀死。

临床实验的结果显示:15位接受这种疗法的患者中,5位的脑瘤组织体积变小。数据分析显示,脑瘤组织较小而移植细胞数目和密度较大的患者预后较好。换言之,这一疗法对恶性脑瘤是有效的,但在技术上需要进一步改进,在安全性上更需要作谨慎的评估。随着基因治疗技术的不断成熟,在不久的将来,希望这种基因治疗将可能广泛应用于临床治疗,成为脑瘤患者的福音。

微博士:基因治疗的临床应用

基因治疗通过修正患者的基因或基因表达来治疗疾病。美国科学家在20世纪70年代提出将基因治疗用于临床,其中以加州大学圣迭戈分校的儿科教授西奥多·弗里德曼为代表。1990年,美国食品药品管理局(FDA)批准了第一例人类临床基因治疗,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏型重度联合免疫缺陷病(ADA-SCID)。

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